Casgevy – первый одобренный препарат, использующий генные ножницы Crispr для целевой генетической модификации, пишет Die Welt. Это принесло его первооткрывателям, Эммануэлю Шарпантье и Дженнифер Дудна, Нобелевскую премию по химии в 2020 году.
Процесс можно использовать для целенаправленного разрезания и модификации ДНК. Гены можно вставлять, удалять или отключать.
Терапия включает в себя взятие стволовых клеток из костного мозга пациента и модификацию дефектного гена в лаборатории, чтобы организм мог производить функционирующий гемоглобин. Модифицированные клетки затем повторно вводятся пациенту посредством инфузии.
По данным Британского агентства лекарственных средств, в ходе клинических испытаний не было выявлено никаких серьезных проблем с безопасностью, пишет O!News. Она тщательно контролируется властями.
