В Пироговском университете началось формирование уникальной научно-производственной экосистемы, которая способна совершить революцию в лечении наследственных заболеваний. Ключевым элементом этой системы станет производственный центр генотерапевтических препаратов, не имеющий прямых аналогов в мире. Его основная задача — наладить потоковое производство персонализированных генозаместительных препаратов для каждого конкретного пациента.

Индивидуальный подход вместо конвейера

Главное отличие нового центра — переход от массового производства к созданию индивидуальных терапевтических решений «под заказ» для каждого пациента с его уникальным генетическим диагнозом», — объясняет Денис Ребриков, молекулярный биолог, генетик, доктор биологических наук, проректор по научной работе Пироговского университета.

Этот подход открывает возможности для лечения около 4000 различных наследственных заболеваний, вызванных потерей функции гена. Технологически это реализуется с помощью платформы на основе аденосоциированных вирусов — безопасных векторов для доставки генетического материала в клетки пациента.

От лаборатории до клиники: полный цикл

В настоящее время университет обладает всеми необходимыми компетенциями для выпуска препаратов, кроме лицензии GMP и собственных производственных мощностей. Этот пробел будет закрыт к концу 2026 года, когда планируется ввод в эксплуатацию собственного GMP-производства.

«К моменту запуска завода мы планируем иметь не менее 10 готовых к производству препаратов, — отмечает Ребриков. — Первое применение отечественных препаратов собственного производства в клинической практике намечено на 2027 год».

Университет уже активно сотрудничает с Институтом Гамалеи, имеющим лицензию GMP. Уже заказано производство трех опытных серий препаратов, и поданы документы в Минздрав для получения разрешения на проведение клинических исследований I/II фазы.

Лечение, а не импортозамещение

Хотя создаваемые препараты смогут заместить существующие иностранные аналоги, основная цель проекта гораздо масштабнее. «Мы говорим не просто об импортозамещении, а о настоящем прорыве в лечении тысяч заболеваний, для которых терапия в мире до сих пор не создана», — подчеркивает ученый.

На базе клиник Пироговского университета — Российской детской клинической больницы и Института Вельтищева — уже сегодня практикуется лечение пациентов современными генотерапевтическими препаратами. Эта клиническая база станет полигоном для апробации собственных разработок.

Перспективы медицинского туризма

Успешная реализация проекта откроет для России возможность привлекать пациентов со всего мира. «Наличие доказательно эффективных препаратов позволит укрепить позиции страны как одного из мировых лидеров в области передовой медицины», — уверен Ребриков.

Уже ведутся работы по созданию препаратов как в рамках госзадания (для множественной эпифизарной дисплазии, болезни Пелицеуса-Мерцбахера, детской кардиомиоэнцефалопатии), так и по инициативным проектам. Это означает, что в ближайшие годы российская медицина сможет предложить эффективное лечение тысячам пациентов с заболеваниями, которые ранее считались неизлечимыми.

Таким образом, создаваемая экосистема представляет собой не просто производственный комплекс, а целостную научно-клиническую инфраструктуру, способную обеспечить полный цикл — от фундаментальных исследований до внедрения инновационных методов лечения в широкую клиническую практику.