Как отмечается в пояснительной записке, обеспечение граждан лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания для лечения этих заболеваний в настоящее время отнесена к полномочиям органов государственной власти субъектов РФ. В связи с этим на бюджетах субъектов РФ лежит значительная финансовая нагрузка, ведь стоимость лечения орфанных заболеваний высока, и это не позволяет регионам в полной мере выполнять возложенные на них обязательства по финансированию закупок необходимых препаратов. Это приводит к тому, что гарантированное право граждан на охрану здоровья нарушается. «Эта проблема актуальна для большинства субъектов Российской Федерации, о чем свидетельствуют многочисленные обращения в Совет Федерации», — отмечается в документе. Для решения этой проблемы и предлагается включить эти заболевания в программу 7 ВЗН.
По состоянию на 25 июня 2018 года в федеральный регистр жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких заболеваний включены 2130 пациентов, из них 1583 — дети. Стоимость лечения для всех пациентов составит около 10 млрд рублей ежегодно. При этом в результате централизованной закупки можно будет сэкономить 20–30%.
